علاج الضمور العضلي الشوكي.. أدوية وحقن مرتفعة التكلفة

علاج الضمور العضلي الشوكي هو ما تبحث عنه نسبة من الأشخاص، لديهم مريض يعاني من ضمور العضلات الشوكي، وهو اضطراب وراثي ينشأ عنه انهيار الخلايا العصبية الحركية بشكل تدريجي، ما يتسبب في تقلص العضلات وضعفها، حيث يتوقف الدماغ عن إرسال الإشارات التي تتحكم في نشاط العضلات الهيكلية الأساسية، مثل التحدث والمشي والتنفس والبلع، ومنها تظهر أعراض ضمور العضلات.

علاج الضمور العضلي الشوكي

لم يتم التوصل إلى علاج الضمور العضلي الشوكي بشكل نهائي يقتلع أسباب الإصابة من جذورها، ولكن هناك علاجات وجهود طبية حثيثة لتقليل أعراض ومضاعفات الضمور العضلي، ما يحسن جودة حياة المريض ويزيد من متوسط العمر لديه، ومن أبرز علاجات الضمور العضلي ما ذكره موقع Medicalnewstoday كالتالي:

دواء لعلاج ضمور العضلات

يتمثل علاج الضمور العضلي الشوكي في ثلاثة أنواع من الأدوية تم الموافقة عليها من قبل منظمة الغذاء والدواء الأمريكية، وهي أدوية جينية تحفز الجسم على تصنيع بروتينات بديلة للتحكم في حرجة العضلات بدلا من البروتينات المفقودة، وتندرج هذه الأدوية في:

نوزينيرسين (Nusinersen) 

يتم حقن هذا الدواء في سائل النخاع الشوكي ليساهم في بقاء العصبون الحركي الثاني والسماح له بإنتاج المزيد من البروتين، ويتم أخذ حقنة ضمور العضلات الشوكي بجرعات متفاوتة كل 4 أشهر.

أوناسمنوجين أبيبارفوفك (Onasemnogene abeparvovec)

يستهدف هذا الدواء علاج الضمور العضلي الشوكي عند الأطفال الرضع أقل من عامين فقط، حيث يعمل على جين (SMN 1)، لتحفيز مجموعة محددة من الخلايا العصبية الحركية.

ريسديبلام (Risdiplam)

دواء فموي لعلاج ضمور العضلات الشوكي يؤخذ مرة واحدة يوميا بعد الطعام، ويستهدف الدواء تعطيل إنتاج جين (SMN 2) مما يسمح للبروتين بالوصول إلى الخلايا العصبية حسب الحاجة.

زولجينسما Zolgensma

عقار سويسري لعلاج ضمور العضلات الشوكي من شركة نوفارتس ويصنف بأنه أغلى عقار في العالم، ويتعامل الدواء مع السبب الجذري للمرض من خلال الجينات المعيبة، وتتوقع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اعتماد 10 إلى 20 علاج خلية وجيني بحلول عام 2025.

جهاز التنفس الصناعي 

التنفس الصناعي أحد أشكال التعامل مع مرض الضمور العضلي، حيث يؤثر المريض على عملية التنفس الطبيعية نتيجة ضعف عضلات الرئة والقفص الصدري، وبالتالي يعجز المريض على إتمام عملية الشهيق والزفير ويحتاج لتركيب جهاز تنفس صناعي.

تركيب أنبوب تغذية

مريض ضمور العضلات الشوكي يعاني من أعراض كثيرة أهمها صعوبة البلع نتيجة ضعف عضلات الفم والحلق، وفي هذه الحالة سيوصي الطبيب بالتعامل مع المرض من خلال تركيب أنبوب تغذية للحفاظ على وزن وقوة الجسم.

العلاج الطبيعي والفيزيائي

من العلاجات المهمة التي تحسن جودة حياة المصاب بالضمور العضلي جلسات العلاج الطبيعي والفيزيائي بأداء تمارين رياضية تحمي المفاصل وتقوي العضلات، مع إمكانية استخدام أدوات مساعدة مثل الكرسي المتحرك، ودعامات الذراعين والساقين، وحشوات للأحذية تسهل المشي.

التدخل الجراحي

انحناء العمود الفقري عند الأطفال المصابة بالضمور العضلي سيحتاج في مرحلة ما إلى التدخل الجراحي لإصلاحه وهي عملية تحمل بعض الخطورة ولكنها إجراء طبي يحتاجه بعض المرضى.

تكلفة علاج ضمور العضلات الشوكي

يتسم علاج الضمور العضلي الشوكي بارتفاع تكلفته، حيث يصل سعر حقنة الضمور العضلي إلى 2.1 مليون دولار بما يعادل 34 مليون جنيه مصري، وهو ما فسره الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتس، مؤكدا أن العلاجات الجينية تمثل طفرة طبية من حيث طريقتها، التي تمنح الأمل في علاج الأمراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة، كما أن التكلفة تعتمد إلى حد كبير على نتائج التجارب السريرية لخيارات العلاج وفقا لما قاله لموقع قناة CNBC التلفزيونية.