الدواء الأمريكية توافق على عقار جديد لعلاج مرض نادر بالقلب| تفاصيل
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Attruby، وهو علاج فموي جديد يساعد في تقليل الوفيات المرتبطة بالقلب وزيارات المستشفى بين البالغين المصابين باعتلال عضلة القلب الأميلويدي ترانسثيريتين، أو ATTR-CM.
اعتلال عضلة القلب الأميلويدي ترانسثيريتين
ATTR-CM هو حالة قلبية نادرة ولكنها خطيرة طويلة الأمد قد تكون موروثة أو مرتبطة بالشيخوخة، يحدث بسبب تراكم بروتين ترانسثيريتين الضعيف وغير المستقر الذي يترسب لتكوين ألياف أميلويد.
تعمل هذه الكتل الأميلويدية على زيادة سماكة وتيبس عضلات القلب، مما يجعل من الصعب على القلب ضخ الدم، مما يؤدي إلى ضيق التنفس والتعب والإغماء واضطرابات نظم القلب وفشل القلب وارتفاع خطر الوفاة المبكرة.
عقار Attruby
يساعد عقار Attruby - الاسم العام للدواء هو acoramidis - على تثبيت TTR الضعيف، مما يقلل من تراكم البروتين المعيب ويبطئ تقدم المرض.
إنه أول علاج يحقق استقرارًا شبه كامل (90٪) لـ TTR، مما يجعله أفضل في تحسين صحة القلب من العلاجات الأخرى، وقد أظهرت الدراسات أيضًا أن هذا الدواء يوفر فوائد أسرع من العلاجات القياسية.
أظهرت تجربة سريرية درست سلامة وفعالية عقار أتروبي في 632 مريضًا لمدة 30 شهرًا أن العقار أدى إلى نتائج أفضل من حيث البقاء على قيد الحياة والصحة العامة والأداء اليومي مقارنة بالعلاج الوهمي.
كما قلل بشكل كبير من الوفيات وزيارات المستشفى بسبب مشاكل القلب بنسبة 42٪ وخفض خطر الإصابة بقصور القلب بنحو 50٪.
الآثار الجانبية للعقار
أظهر المرضى الذين تلقوا عقار أتروبي آثارًا جانبية خفيفة مثل الإسهال وألم أعلى البطن، وكلاهما يختفي بسهولة، وقد لوحظت بعض التغييرات في بعض النتائج المعملية، لكن هذه القيم أصبحت طبيعية عندما توقف العلاج.
تشير البيانات المشجعة إلى أن عقار أتروبي يقلل من الوفيات الناجمة عن جميع الأسباب والاستشفاء بسبب أمراض القلب والأوعية الدموية في وقت مبكر يصل إلى ثلاثة أشهر بعد بدء العلاج.
ومع التقدم المستمر في العلاج، أصبح هذا المرض المميت سابقًا حالة قلبية وعائية مزمنة يمكن التحكم فيها.
وستقدم شركة BridgeBio، الشركة المصنعة للدواء، برنامج دعم للمرضى يسمى ForgingBridges للمرضى الأميركيين الذين يصف لهم الأطباء Attruby وأسرهم لمساعدتهم في الحصول على العلاج مع دعم التأمين والمساعدة المالية وفريق دعم مخصص، وفقًا لبيانها الصحفي.
