الدواء الأمريكية توافق على علاج جيني لمرض نادر يسبب فقدان البصر| تفاصيل
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جيني جديد لمرض توسع الشعيرات الدموية البقعي من النوع 2 (MacTel)، وهو مرض نادر يصيب العين ويسبب فقدان البصر، وتمثل هذه الموافقة أول علاج قابل للزرع يستخدم تقنية الخلايا لتوصيل بروتين يساعد في إبطاء تقدم المرض.
توسع الشعيرات الدموية البقعي من النوع 2
MacTel هو مرض يصيب العين ويتطور ببطء ويؤدي إلى تلف البقعة، وهي الجزء المسؤول عن الرؤية المركزية الحادة اللازمة للمهام اليومية مثل القراءة والكتابة والقيادة والتعرف على الوجوه.
وبمرور الوقت، تتحلل الخلايا الحساسة للضوء في كلتا العينين، وتتورم الأوعية الدموية التي تغذي البقعة وتتضخم، مما يؤدي إلى فقدان البصر تدريجيًا.
عقار ريفاكيناجين لعلاج توسع الشعيرات الدموية البقعي من النوع 2
يُعرف عقار ريفاكيناجين تاروتسيل باسم Encelto، وهو عبارة عن غرسة صغيرة تحتوي على خلايا شبكية مزروعة في المختبر، يتم وضعه جراحيًا في العين، حيث يقوم بتوصيل عامل التغذية العصبية الهدبي (CNTF) بشكل مستمر، وهو بروتين يساعد في إبطاء تلف الخلايا وفقدان البصر، يقلل هذا العلاج طويل الأمد من الحاجة إلى الحقن المتكررة أو العلاجات الأخرى.
وقد استندت الموافقة على تجربتين سريريتين من المرحلة الثالثة، أظهرتا أن Encelto أبطأ فقدان الخلايا البقعية الحساسة للضوء لدى المرضى الذين يعانون من MacTel على مدى عامين، كما ورد في بيان صحفي صادر عن Neurotech Pharmaceuticals، الشركة المصنعة لـ Encelto. ومن المتوقع أن يتوفر الزرع في الولايات المتحدة بحلول شهر يونيو.
الآثار الجانبية الشائعة
وتشمل الآثار الجانبية الشائعة احمرار العينين أو حكة العين، والنزيف أو التورم داخل العينين، وصعوبة الرؤية في الظلام، وألم العين، وجفاف العينين أو تهيجهما، ومشاكل الغرز، وصغر حجم حدقة العين، وعدم وضوح الرؤية، والصداع، وإعتام عدسة العين أو تفاقمها، والبقع العائمة، وإفرازات العين، والالتهاب.
قبل تلقي Encelto، يجب على المرضى إخبار طبيبهم عن أي عدوى في العين لديهم. إذا شعروا بأي إزعاج في العين أو فقدان للرؤية بعد الحصول على الزرع، فيجب عليهم طلب الرعاية الطبية على الفور.
