إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج لمرض الكلى النادر| تفاصيل
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء كأول علاج وحيد للبالغين المصابين بـ اعتلال كبيبات الكلى المتمم 3 (C3G) لتقليل البروتين في البول، بخلاف الخيارات السابقة التي ركزت على إدارة الأعراض، تُمثل هذه الموافقة أول علاج يستهدف سبب المرض.
اعتلال كبيبات الكلى المتمم 3
يحدث اعتلال كبيبات الكلى المتمم 3 عندما يتسبب فرط نشاط الجهاز المناعي في تراكم بروتين يُسمى C3 في الكلى، يؤدي هذا إلى التهاب، قد يُلحق الضرر بالكلى مع مرور الوقت، قد تشمل الأعراض وجود بروتين أو دم في البول، وتورمًا، وفي الحالات الشديدة، فشلًا كلويًا قد يتطلب غسيل الكلى أو زراعة الكلى.
العلاقة بين العمر والمرض
غالبًا ما يُصيب اعتلال كبيبات الكلى المتمم 3 الشباب، مما يؤثر على صحتهم وحياتهم اليومية، بينما تُساعد العلاجات الحالية في إدارة الأعراض، هناك حاجة إلى أدوية تستهدف السبب الجذري.
آلية عمل دواء إيبتاكوبان
يعمل الدواء، المسمى إيبتاكوبان، والذي يُباع باسم فابهالتا، عن طريق حجب العامل ب في الجهاز المناعي، مما يقلل من تراكم بروتين سي 3 والالتهاب.
وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لأول مرة على فابهالتا في ديسمبر 2023 لعلاج بعض الأمراض المرتبطة بالمناعة. وهو معتمد الآن لتقليل بروتين البول لدى مرضى سي 3 جي، وفقًا لبيان صحفي صادر عن شركة نوفارتس، الشركة المصنعة للدواء.
التجربة السريرية للدواء
سعت تجربة سريرية استمرت عامًا، وشملت مرضى بالغين مصابين بسي 3 جي، إلى معرفة مدى أمان فابهالتا الفموي مرتين يوميًا ومدى فعاليته، خلال الأشهر الستة الأولى، تلقى المشاركون في التجربة إما فابهالتا أو دواءً وهميًا مع رعاية داعمة.
وفي الأشهر الستة التالية، تلقى جميعهم فابهالتا، أظهرت النتائج أن فابهالتا قلل بشكل ملحوظ من بروتين البول في غضون أسبوعين، واستمرت آثاره لمدة عام. وشهد أولئك الذين تحولوا إلى فابهالتا لاحقًا تحسنات مماثلة.
الآثار الجانبية والتحمل
كان فابهالتا جيد التحمل بشكل عام، ولم يتم الإبلاغ عن أي مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة. تشمل الآثار الجانبية الشائعة الصداع، والتهاب الحلق، واحتقان الأنف، والغثيان، والإسهال، وآلام المعدة، والطفح الجلدي، والالتهابات البكتيرية أو الفيروسية. وقد تشمل الآثار الجانبية الخطيرة ارتفاع مستويات الكوليسترول والدهون الثلاثية في الدم.
متطلبات الحصول على الدواء
لا يمكنك الحصول على فابهالتا إلا من خلال برنامج سلامة خاص يُسمى REMS (استراتيجية تقييم المخاطر والتخفيف منها)، وذلك لأن هذا الدواء قد يزيد من خطر الإصابة بالتهابات خطيرة، وللحماية من هذه الالتهابات، يحتاج الأشخاص الذين سيتناولون الدواء إلى لقاحات معينة قبل بدء العلاج.
