علاج حالة جلدية نادرة ومؤلمة.. ما التفاصيل؟

يعاني مرضى انحلال البشرة الفقاعي الضموري الشديد، أو EB، من بشرة هشة للغاية، لدرجة أن أدنى لمسة يمكن أن تؤدي إلى ظهور بثور، وفي النهاية، جروح مفتوحة كبيرة لا تلتئم أبدًا، مما يسبب ألمًا شديدًا.

طُوِّرَ علاجٌ في كلية ستانفورد للطب، يُدعى طعوم الجلد ، لعلاج تلك الجروح الكبيرة المفتوحة.

وقد مُنِحَت هذه الطعوم، المُعَدَّلة وراثيًا من خلايا المريض نفسه، موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كعلاجٍ لسرطان الخلايا البدينة.

وقالت جين تانج، أستاذة الأمراض الجلدية: "أنا متحمسة للغاية"، مشيرةً إلى أن هذه الطعوم هي نتاج أكثر من 20 عامًا من الأبحاث في كلية طب ستانفورد.

ما هو انحلال البشرة الفقاعي الضمور؟

وفقا لتانج، فإن انحلال البشرة الفقاعي الضموري الشديد هو حالة وراثية نادرة تصيب شخصًا واحدًا من كل 500,000 شخص. يعاني المصابون بهذا المرض من خلل في جين الكولاجين السابع، وهو البروتين الذي يُحافظ على تماسك الجلد عادةً.

الكولاجين السابع أشبه بدبوس يربط الطبقة العليا بالطبقة السفلى من الجلد. بدون هذا "الدبوس" الجزيئي، تنفصل طبقات الجلد عند أدنى احتكاك، حتى لو كان لمسة خفيفة. هذا يُسبب جروحًا قد تستمر لسنوات، مصحوبة بألم وحكة شديدة.

هؤلاء الأطفال مُغطون بضمادات جروح من رؤوسهم حتى أقدامهم تقريبًا، فقط لحماية بشرتهم الرقيقة، يُعرفون بأطفال جلد الفراشة لأن بشرتهم هشة كأجنحة الفراشة.

الجروح معرضة للعدوى، وحتى الاستحمام مؤلم. وبسبب عدم التئام الجروح والالتهاب، يكون مرضى EB أكثر عرضة للإصابة بسرطان الجلد.

وتتأثر أجزاء أخرى من الجسم أيضًا، حيث يساعد الكولاجين السابع في ربط طبقات الجهاز الهضمي والعين معًا، ولكن مشاكل الجلد هي الجانب الأكثر صعوبة في التعايش مع هذا المرض.

في عام 2003، طوّر الدكتور بول خافاري، أستاذ الأمراض الجلدية، وفريقه طريقة آمنة وفعالة لهندسة خلايا الجلد EB وراثيًا باستخدام جين مُصحّح.

وأظهر الفريق إمكانية تنمية الجلد الناتج إلى صفائح صغيرة تحتوي على الكولاجين السابع الفعال، وزراعته بأمان في الفئران.

وقد أدى هذا العمل، على مدى العقدين التاليين، إلى إجراء دراسات في كلية ستانفورد الطبية طورت طعوم جلدية للعلاج الجيني للبشر، بما في ذلك تجربة سريرية من المرحلة الأولى قادها الدكتور ألفريد لين، أستاذ فخري في الأمراض الجلدية، والدكتور بيتر مارينكوفيتش، أستاذ مشارك في الأمراض الجلدية، والتي أظهرت علامات مبكرة على سلامة وفعالية الطعوم العلاجية الجينية ونشرت في عام 2016.

كيف تعمل الطعوم؟

لتصنيع صفائح الجلد، التي تُزرع بشكل فردي لكل مريض، يأخذ الطبيب خزعة صغيرة من جلد المريض غير المصاب.

تُؤخذ الخزعة إلى المختبر، حيث يُستخدم فيروس رجعي لإدخال نسخة مُصححة من جين الكولاجين السابع، COL7AI، إلى خلايا الجلد.

تُزرع الخلايا المُهندَسة وراثيًا في صفائح جلدية بحجم بطاقة ائتمان تقريبًا.

تستغرق عملية تحضير الطعوم حوالي 25 يومًا، وبعدها يذهب المرضى إلى المستشفى، حيث يقوم جراحو التجميل لدينا بخياطة الجلد المُهندَس وراثيًا على الجرح.

يمكث المرضى في المستشفى لمدة أسبوع تقريبًا للتعافي.

ولأن كل طُعم يُصنع من جلد المريض نفسه، يوفر العلاج بشرة صحية تتوافق مع مؤشرات المناعة لديهم، مما يمنع رفض الطعوم من قبل الجهاز المناعي.