دواء فموي يظهر نتائج واعدة في إبطاء مرض دماغي قاتل يصيب الأطفال

يلعب باحث في معهد كينيدي كريجر دورًا في جهد دولي كبير أسفر عن أول علاج دوائي واعد على الإطلاق لمرض ضمور الغدة الكظرية الدماغية (cALD).

ضمور الغدة الكظرية الدماغية

ضمور الغدة الكظرية الدماغية هو مرض وراثي نادر يصيب الدماغ وغالبًا ما يكون قاتلًا ويؤثر على الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و12 عامًا.

يُدرس دواء ليريجليتازون قيد البحث حاليًا في تجربة NEXUS، وهي تجربة سريرية دولية متعددة المراحل تُجرى حاليًا في الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا الجنوبية.

وقد أظهر أحدث تحليل أُجري على 11 مريضًا لمدة ستة أشهر أن ليريجليتازون أبطأ تطور المرض لدى جميع المشاركين.

والأمر الأكثر إثارة للاهتمام هو أنه بدا أنه أوقف المرض تمامًا لدى ما يقرب من نصف الأولاد، وهذه إشارة مبكرة واعدة جدًا لعلاج دوائي فعال محتمل لمرض ALD المرتبط بالعمر.

نُشرت الدراسة في مجلة eClinicalMedicine .

يقول الدكتور إريك مالاك، مدير الأبحاث السريرية في مركز موسر لاعتلال المادة البيضاء في كينيدي كريجر والمؤلف الرئيسي للدراسة، إن هذه اللحظة استغرقت سنوات في التحضير.

وأضاف مالاك: "هذه أول إشارة على أن دواءً فمويًا قد يُبطئ من وتيرة هذا المرض المُدمر، ومن خلال التعاون مع زملائنا الدوليين، سنتمكن من اتخاذ هذه الخطوة المهمة نحو علاج آمن وفي متناول الجميع".

ساهم الدكتور مالاك في تصميم الدراسة، وتقييمات فحوصات الرنين المغناطيسي، وتحليل بيانات الدراسة وتفسيرها، وساعد في تحديد مقاييس النتائج الرئيسية.

وقد ساهمت سنوات خبرته في التصوير بالرنين المغناطيسي وأبحاث التاريخ الطبيعي للأمراض بشكل خاص في إتمام هذه التجربة.

حاليًا، العلاجان الوحيدان لمرض الكساح المرتبط بالعمر (cALD) هما زراعة الخلايا الجذعية التقليدية والعلاج الجيني بالخلايا الجذعية، ويُعتبر كلاهما إجراءين عاليي الخطورة، وغالبًا ما يكونان غير متاحين للمرضى نظرًا لضيق الوقت أو المضاعفات أو صعوبة الحصول عليهما.

في حال الموافقة عليه، سيصبح ليريجليتازون أول دواء فموي على الإطلاق لعلاج الكساح المرتبط بالعمر.

قال الدكتور مالاك: "هذه ثمرة سنوات من العمل والتعاون العالمي، نفخر بكوننا جزءًا من الفريق الذي يُطوّر العلوم للعائلات الأكثر احتياجًا لها، ونأمل أن يُؤدي هذا إلى خيار علاجي أكثر أمانًا وسهولة في الحصول عليه".