ابتكار علاج جيني جديد يعيد السمع للمصابين بالصمم الوراثي
في خطوة تعتبر تحولًا كبيرًا في علاج الصمم الوراثي، نجح فريق من العلماء في استعادة السمع جزئيًا أو كليًا لدى مرضى يعانون من ضعف سمع شديد أو صمم خلقي، من خلال تقنية للعلاج الجيني تُحقن مباشرة في الأذن الداخلية.
ابتكار علاج جيني جديد يعيد السمع للمصابين بالصمم الوراثي
الدراسة الدولية التي نشرت مؤخرًا في مجلة Nature Medicine، قادها باحثون من معهد كارولينسكا بالسويد بالتعاون مع مؤسسات صينية، حيث شارك فيها 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين عام واحد و24 عامًا، جميعهم مصابون بطفرات في جين OTOF، وهو الجين المسؤول عن إنتاج بروتين "أوتوفيرلين" الحيوي لنقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ.
العلاج اعتمد على استخدام ناقل فيروسي اصطناعي من نوع AAV (فيروس غدي مرتبط) لنقل نسخة سليمة من الجين OTOF إلى خلايا الأذن الداخلية، وقد جرى إيصال الجين عبر حقنة دقيقة في النافذة المستديرة، والمقصود بها أنها غشاء دقيق في قاعدة القوقعة داخل الأذن.
أظهرت غالبية المشاركين تحسنًا ملحوظًا في السمع خلال أول 30 يومًا، فيما انخفض متوسط شدة الصوت اللازمة لسماع المرضى من 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل، أي ما يعادل استعادة السمع إلى حدود مقبولة وظيفيًا.
ووفقا لنتائج الدراسة فقد استعادة فتاة تبلغ من العمر 7 سنوات قدرتها على التحدث بشكل طبيعي مع والدتها بعد 4 أشهر فقط من تلقي العلاج.
رغم أن الاستجابة الأقوى ظهرت في الفئة العمرية بين 5 و8 سنوات، إلا أن المراهقين والبالغين أظهروا أيضًا تحسنًا ملحوظًا، مما يعزز آمال استخدام العلاج في مراحل عمرية أوسع.
الدراسة أظهرت أن العلاج كان آمنًا وجيد التحمل، ولم تسجل أي مضاعفات خطيرة، إلا أن الأعراض الجانبية اقتصرت على انخفاض طفيف في عدد كريات الدم البيضاء (العدلات) لدى بعض المرضى، دون تأثيرات صحية كبيرة.
يقول قال الدكتور ماولي دوان، أحد مؤلفي الدراسة واستشاري في معهد كارولينسكا إن هذه خطوة كبيرة في مجال العلاج الجيني، وقد تغير مستقبل الملايين ممن يعانون من الصمم الوراثي.
كما أشار دوان إلى أن الفريق يسعى حاليًا لتوسيع الأبحاث لتشمل طفرات جينية أكثر شيوعًا مثل GJB2 وTMC1، رغم التحديات التقنية المرتبطة بها، فيما أظهرت التجارب على الحيوانات في هذا الصدد نتائج واعدة أيضًا.
