الدواء الأمريكية توافق على عقار إمبافيلي لعلاج أمراض الكلى النادرة| تفاصيل

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء إمبافيلي (بيغسيتاكوبلان) من إنتاج شركة أبيليس للأدوية كأول علاج لاعتلال كبيبات الكلى C3 (C3G) أو التهاب كبيبات الكلى الغشائي التكاثري الأولي للمجمع المناعي (IC-MPGN).

تمت الموافقة على هذا الدواء للمرضى بعمر 12 عامًا فأكثر، ويعمل على تقليل البروتين في البول المصاحب لهذه الأمراض النادرة التي تؤثر على وحدات الترشيح في الكلى.

وتدعم هذه الموافقة دراسة VALIANT من المرحلة الثالثة، حيث أظهر المرضى الذين تناولوا إمبافيلي انخفاضًا بنسبة 68% في البروتين في البول، واستقرارًا في وظائف الكلى، وتصفية ملحوظة لرواسب C3 (مقاسة بصبغة C3) مقارنةً بالعلاج الوهمي.

من بين المرضى الذين عولجوا بإمبافيلي، بلغت شدة صبغة C3 صفرًا لدى 71% منهم، مما يُظهر تصفية كاملة لرواسب C3. كانت النتائج متسقة لدى المرضى المراهقين والبالغين لكل من C3G وIC-MPGN الأولي، وكذلك لدى مرضى C3G الذين يعانون من تكرار المرض بعد عملية الزرع.

كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا التي لوحظت مع إمبافيلي هي تفاعلات موضع الحقن، والحمى، والتهاب الممرات الأنفية والحلق، والإنفلونزا، والسعال، والغثيان.

صرحت الدكتورة كارلا نيستر، الباحثة الرئيسية في دراسة VALIANT من جامعة أيوا في مدينة أيوا، في بيان: "مع اتباع الرعاية القياسية، غالبًا ما تتطور حالة المرضى المصابين بهذه الأمراض النادرة والشديدة إلى الفشل الكلوي، مما يستلزم غسيل الكلى مدى الحياة و/أو زراعة الكلى".

"نظرًا للحاجة الملحة، وخاصة لدى الأطفال، فإن موافقة إمبافيلي تُمثل نقطة تحول في علاج أمراض الكلى النادرة".

هل التهاب كبيبات الكلى خطير؟.. احذر الإصابة بالفشل الكلوي الحاد

ما هو التهاب كبيبات الكلى؟.. حالة صحية خطيرة