علاج جديد يستهدف السبب الكامن وراء حالة الكلى النادرة

كشف باحثون في نيوكاسل عن أول علاج يستهدف السبب الكامن وراء حالة الكلى النادرة المعروفة باسم "C3G" ويمنع تطور المرض.

نُشرت نتائجهم في مجلة ذا لانسيت، حيث أظهر خبراء الكلى في نيوكاسل أن علاجًا جديدًا يُسمى إيبتاكوبان، من إنتاج شركة نوفارتس، يمنع نظام المتممات من إتلاف الكلى.

يوقف العلاج فقدان البروتين من الكلى ويحافظ على استقرار وظائفها.

وأظهرت التجربة، التي أجريت على مرضى C3G من مختلف أنحاء العالم، مقارنة العلاج بدواء Iptacopan مع دواء وهمي، أنه كان فعالاً وآمناً.

ما هو C3G؟

يحدث اعتلال كبيبات الكلى المكمل 3 (C3G) عندما يتفاعل جزء من الجهاز المناعي، المسمى بالنظام المكمل، بشكل مفرط، مما يؤدي إلى تلف الكلى في الجسم، وتحديدًا المرشحات الصغيرة، المسماة الكبيبات، والتي هي المسؤولة عن تصفية الدم من السموم وإنتاج البول.

يتكون نظام المكمل من البروتينات الموجودة في الدم والتي تعمل على قتل البكتيريا ومنع العدوى.

حتى الآن، لم يُكتشف علاج فعال لهذه الحالة، وقد وصل معظم المرضى إلى مرحلة الفشل الكلوي النهائي، واحتاجوا إلى غسيل كلوي.

إضافةً إلى ذلك، عادةً ما يعود المرض لدى المرضى الذين يخضعون لعملية زرع كلية، مما يؤدي إلى فشل عملية الزرع.

والآن، تظهر نتائج هذه التجربة من المرحلة الثالثة - والتي تسمى APPEAR-C3G - لأول مرة أن العلاج الجديد، iptacopan، الذي تصنعه شركة نوفارتس، يمنع نظام المكمل من إتلاف الكلى عن طريق إيقاف فقدان البروتين من الكلى واستقرار وظائف الكلى.

وقال الدكتور إدوين وونج، استشاري أمراض الكلى، والباحث الرئيسي في التجربة: "إن تشخيص C3G ضعيف للغاية، وعادةً ما يؤدي إلى غسيل كلى طويل الأمد أو زراعة كلية ، ولكن لا يوجد ضمان بعدم انتكاس المرضى، حتى مع زراعة كلية جديدة".

وأضاف: "لم تظهر النتائج أن العلاج منع تسرب البروتينات إلى البول فحسب، بل استهدف أيضًا الإفراط في تنشيط نظام المكمل الذي نراه في هذا المرض".

وقال المؤلف الرئيسي للدراسة، البروفيسور ديفيد كافاناج: "حالات مثل C3G نادرة، ولكنها قد تُسبب آثارًا مدمرة على المرضى وعائلاتهم، الآن، وللمرة الأولى، أصبح لدينا علاج يستهدف السبب الكامن وراء C3G ويمنع تطور المرض، حيث تمثل نتائج البحث لحظة محورية بالنسبة لمرضى C3G حيث لم يكن هناك علاج فعال من قبل".

وأضاف: "تسلط هذه الدراسة الضوء على أهمية التعاون العالمي بين الباحثين وصناعة الأدوية والمرضى الذين يشاركون في الدراسات البحثية لإحداث تغيير مفيد للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة، وإذا أصبح الدواء متاحًا للمرضى، فسوف يكون هناك حاجة لمزيد من الأبحاث لتحديد أفضل طريقة لاستخدام الدواء، بما في ذلك مدة الاستخدام الأكثر ملاءمة".

وقال الدكتور وونج: "نحن ممتنون للمرضى الذين شاركوا في هذه التجربة، وللفرق التي بذلت جهودًا شاقة وتفانيًا حتى وصلنا إلى هذه النقطة".