الدواء الأمريكية توافق على أول علاج لمرض مينكيس لدى الأطفال| تفاصيل
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على حقن زيكوبو (هيستيدينات النحاس) كأول علاج لمرض مينكيس لدى الأطفال، وقد مُنحت الموافقة لشركة سينتينل ثيرابيوتكس.
مرض مينكيس
مرض مينكس (Menkes Disease)، يُعرف أيضاً بمتلازمة "الشعر المجعد"، هو اضطراب وراثي نادر وخطير يؤثر على مستويات النحاس في الجسم، مما يؤدي إلى نقصه الحاد في الدماغ والأنسجة الحيوية وتراكمه في الأمعاء والكلى.
علاج تعويض لمرض مينكيس لدى الأطفال
يُعطى العلاج التعويضي بالنحاس عن طريق الحقن تحت الجلد. تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا المُبلغ عنها مع زيكوبو: العدوى، ومشاكل الجهاز التنفسي، والنوبات، والقيء، والحمى، وفقر الدم، وتفاعلات موضع الحقن.
وأوضحت إدارة الغذاء والدواء أنه نظرًا لإمكانية تراكم النحاس في الجسم، يجب مراقبة المرضى الذين يتلقون زيكوبو عن كثب تحسبًا لأي سمية محتملة.
يستند هذا الترخيص إلى نتائج تجربتين سريريتين مفتوحتين أحاديتي الذراع، شملتا 66 مريضًا مُعالَجًا (أعمارهم 3 سنوات أو أقل) و17 مريضًا غير مُعالَجين.
أظهرت النتائج أن الأطفال الذين بدأوا العلاج في غضون أربعة أسابيع من الولادة انخفض لديهم خطر الوفاة بنسبة 78% مقارنةً بالمرضى غير المُعالَجين.
من بين المرضى الذين تلقوا العلاج مبكرًا، نجا ما يقرب من نصفهم لأكثر من ست سنوات، وعاش بعضهم لأكثر من 12 عامًا. لم ينجُ أي مريض لم يتلقَّ العلاج لأكثر من ست سنوات. كما لوحظت فوائد كبيرة في معدلات البقاء على قيد الحياة لدى الأطفال الذين بدأوا العلاج بعد أكثر من أربعة أسابيع من الولادة.
وقالت الدكتورة كريستين نغوين، من مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان: "بفضل هذا الإجراء، سيحظى الأطفال المصابون بهذا المرض التنكسي المدمر بخيار علاجي معتمد من إدارة الغذاء والدواء، وإمكانية العيش لفترة أطول".
وأضافت: "ستواصل إدارة الغذاء والدواء العمل مع مجتمع الأمراض النادرة للنهوض بتطوير الأدوية لمرضى مرض مينكيس وغيره من الأمراض النادرة".
