دراسة: تناول قرص يومي من هذا العقار يزيد من نمو الأطفال المصابين بالتقزم
أظهرت دراسة جديدة أن قرصًا يوميًا واعدًا فعال في زيادة الطول وتحسين نمو الأطراف المتناسب لدى الأطفال المصابين بـ التقزم، وهو الشكل الأكثر شيوعًا من التقزم، وقد تغني النتائج هؤلاء الأطفال عن الحاجة إلى حقنة يومية لتعزيز النمو.
ووجدت الدراسة من المرحلة الثانية، التي قادها معهد مردوخ لأبحاث الأطفال (MCRI) ونشرت في مجلة نيو إنجلاند الطبية، أن عقار إنفيجراتينيب، وهو منتج تجريبي، آمن وفعال في علاج الأطفال المصابين بالتقزم الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و11 عامًا.
وقال الأستاذ في معهد مردوخ لأبحاث الأطفال رافي سافاريرايان إن عقار إنفيجراتينيب لا يعزز نمو العظام فحسب، بل يحسن أيضًا نوعية الحياة لهؤلاء الأطفال.
وشملت الدراسة 72 طفلًا مصابًا بالتقزم من أستراليا والمملكة المتحدة والولايات المتحدة وإسبانيا وفرنسا وكندا.
وذكرت أن الدواء كان فعالًا في زيادة معدل النمو بمقدار 2.5 سم سنويًا لمدة تصل إلى 18 شهرًا أثناء العلاج، وزيادة الطول الإجمالي وتحسين نسبة الجزء العلوي إلى السفلي من الجسم.
عانى المشاركون من آثار جانبية طفيفة من العلاج ولكن لم يكن لدى أي منهم ردود فعل سلبية خطيرة.
حاليًا، العلاج الوحيد المعتمد للأطفال المصابين بالتقزم في أستراليا هو الفوسوريتيد، وهو حقنة يومية، تمت إضافتها إلى برنامج PBS العام الماضي، يعد MCRI أكبر موقع للتجارب السريرية للفوسوريتيد في العالم.
أظهر البروفيسور سافاريرايان وفريقه البحثي سابقًا كيف يعمل الدواء على تحسين نمو العظام لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة أشهر وحتى 18 عامًا.
قال البروفيسور سافاريرايان: "وجدت دراستنا الجديدة أن إنفيجراتينيب هو دواء آمن وفعال يزيد من النمو لدى الأطفال المصابين بالتقزم ويمكن أن يلبي الحاجة إلى دواء عن طريق الفم لأولئك الذين يعانون من هذه الحالة".
وأضاف: هذا مهم بشكل خاص بالنسبة للأطفال الذين لا يستطيعون تحمل الحقن اليومية وفي أجزاء من العالم حيث تكون الأدوية عن طريق الفم أكثر عملية من الحقن.
يعتبر التقزم الشكل الأكثر شيوعًا لخلل التنسج الهيكلي أو التقزم، حيث يصيب حوالي واحد من كل 20000 طفل في أستراليا.
يمكن أن تسبب الحالة الوراثية مضاعفات طبية خطيرة مثل ضغط الحبل الشوكي وانقطاع النفس أثناء النوم وانحناء الساقين وتضييق القناة الشوكية والتهابات الأذن المتكررة.
الأطفال المصابون بالتقزم هم أكثر عرضة للوفاة قبل سن الخامسة بمقدار 50 مرة من أقرانهم.
وذكر البروفيسور سافاريرايان إن الفريق بدأ تجربة المرحلة الثالثة والتخطيط جارٍ لإجراء المزيد من الدراسات على الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 0-3 سنوات المصابين بالتقزم.
