العلاج الجيني كلمة السر.. كيف يمكن علاج الأطفال ضمور الشبكية للأطفال؟

حصل 4 أطفال صغار على تحسنات غيرت حياتهم في البصر بعد العلاج باستخدام دواء وراثي جديد رائد من خلال معهد UCL لطب العيون ومستشفى مورفيلدز للعيون.

وُلِد الأطفال بضعف شديد في بصرهم بسبب خلل وراثي نادر يؤثر على جين AIPL1.

تعني هذه الحالة، وهي شكل من أشكال ضمور الشبكية، أن المصابين يولدون بقدرة بصر كافية فقط للتمييز بين الضوء والظلام.

ويتسبب الخلل الجيني في خلل في خلايا الشبكية وموتها، ويُعتَبر الأطفال المصابون بالعمى قانونيًا منذ الولادة.

علاج ضمور الشبكية

تم تصميم العلاج الجديد لتمكين خلايا الشبكية من العمل بشكل أفضل والبقاء على قيد الحياة لفترة أطول.

وتتلخص العملية التي طورها علماء جامعة لندن في حقن نسخ سليمة من الجين في شبكية العين في الجزء الخلفي من العين من خلال جراحة ثقب المفتاح.

وتوجد هذه النسخ داخل فيروس غير ضار، حتى تتمكن من اختراق خلايا الشبكية واستبدال الجين المعيب.

هذه الحالة نادرة جدًا، وأول الأطفال الذين تم تشخيص إصابتهم كانوا من خارج البلاد.

وللتخفيف من أي مشكلات محتملة تتعلق بالسلامة، تلقى أول أربعة أطفال هذا العلاج الجديد في عين واحدة فقط.

وشهد جميع الأطفال الأربعة تحسنًا ملحوظًا في العين المعالجة على مدار السنوات الثلاث إلى الأربع التالية، لكنهم فقدوا البصر في عينهم غير المعالجة.

وتُظهِر نتائج العلاج الجديد، التي نُشرت في مجلة The Lancet، أن العلاج الجيني في سن مبكرة يمكن أن يحسن الرؤية بشكل كبير لدى الأطفال المصابين بهذه الحالة، وهي حالة نادرة وخطيرة بشكل خاص.

كان العلاج الجيني الناجح لشكل آخر من أشكال العمى الوراثي (نقص RPE65) متاحًا على هيئة الخدمات الصحية الوطنية منذ عام 2020.

تقدم هذه النتائج الجديدة الأمل في أن الأطفال المصابين بأشكال نادرة وأكثر شيوعا من العمى الوراثي قد يستفيدون مع مرور الوقت من الطب الوراثي.

ويقوم الفريق الآن باستكشاف الوسائل اللازمة لجعل هذا العلاج الجديد متاحًا على نطاق أوسع.

وقال البروفيسور جيمس باينبريدج، أستاذ دراسات الشبكية في معهد طب العيون بجامعة لندن واستشاري جراحة الشبكية في مستشفى مورفيلدز للعيون: "إن ضعف البصر لدى الأطفال الصغار له تأثير مدمر على نموهم، والعلاج في مرحلة الطفولة بهذا الدواء الجيني الجديد يمكن أن يحول حياة الأشخاص الأكثر تضررًا".

وعلق البروفيسور ميشيل ميكايليديس، أستاذ طب العيون في معهد طب العيون بجامعة لندن واستشاري شبكية العين في مستشفى مورفيلدز للعيون، قائلًا: "لدينا لأول مرة علاج فعال لأشد أشكال العمى لدى الأطفال، وتحول محتمل في النموذج العلاجي في المراحل المبكرة من المرض، إن النتائج بالنسبة لهؤلاء الأطفال مثيرة للإعجاب للغاية وتظهر قوة العلاج الجيني في تغيير حياة الناس".