أمل جديد لعلاج مرضى التصلب الجانبي الضموري

تمكن باحثون من من اختراع علاج خلوي جديد يبدو واعدًا للغاية في علاج التصلب الجانبي الضموري (ALS) وفقر الدم اللاتنسجي وأمراض مدمرة أخرى.
تم تقييم هذا العلاج الذي توصلت إليه الدكتورة سيمريت بارمار، على العشرات من المرضى البشر، وأثبت أنه آمن وفعال حتى الآن.
وقالت بارمار: "إذا نجحنا، فمن الممكن تحسين حياة الملايين من الناس - بشكل عضوي ومنهجي ومن دون آثار جانبية كبيرة".
وقد أدت النتائج إلى نشر مقالتين حديثتين في مجلة نيو إنجلاند الطبية (NEJM Evidence)، سلطتا الضوء على علاجات واعدة محتملة لمرضى فقر الدم اللاتنسجي والتصلب الجانبي الضموري.
أمل جديد للمرضى
تمنح بارمار الأمل للمرضى من خلال استخدامٍ مُطوَّر حديثًا للعلاج بالخلايا التنظيمية التائية (Treg) المُشتقة من دم الحبل السري.
يُعالج هذا العلاج الالتهابَ المُسبِّب لعددٍ من الأمراض التي يصعب علاجها أو لا يُمكن علاجها.
تُشتق هذه الخلايا من دم الحبل السري، وهي مُصمَّمةٌ طبيعيًا لعلاج الالتهاب دون أن تُؤثِّر سلبًا على الجسم.
المكونات الثلاثة الرئيسية للابتكار في علاج بارمار هي:
لا يتطلب العلاج بالخلايا مطابقة متبرع فردي مع مريض فردي.
يمكن تصنيع العلاج الخلوي على نطاق واسع، حيث يمكن لوحدة CB واحدة أن تُنتج عدة منتجات جاهزة للاستخدام، يمكن تجميدها لمدة تصل إلى ثلاث سنوات ثم إذابتها للاستخدام لاحقًا، وهذا يُحل التحديات اللوجستية الهائلة المرتبطة بالعلاجات الخلوية الأخرى.
ومن خلال استخدام الخلايا المشتقة من الحبل السري، يتجنب العلاج المخاطر التي تشكلها الخلايا التنظيمية التائية المشتقة من البالغين، والتي تحمل خطرًا متزايدًا للإصابة بمزيد من الالتهاب.
تُعنى بارمار بعلاج الحالات التي فشلت فيها العلاجات التقليدية، وقد عالج فريقها أكثر من 80 مريضًا يعانون من حالات متعددة، بما في ذلك التصلب الجانبي الضموري (ALS)، وفقر الدم اللاتنسجي، والتليف النقوي، ومتلازمة الضائقة التنفسية الحادة (ARDS).
وتأمل بارمار الحصول على موافقة تنظيمية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خلال عامين تقريبًا لعلاجات بعض الأمراض، بما في ذلك فقر الدم اللاتنسجي.