هل يقلل العلاج الجيني خطر السكتة الدماغية لدى مرضى فقر الدم المنجلي؟

أفادت دراسة جديدة أجراها مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال أن العلاج الجيني لمرض فقر الدم المنجلي قد يُحسّن عاملًا رئيسيًا يُساهم في خطر الإصابة بالسكتة الدماغية لدى المرضى.

يُعاني العديد من مرضى فقر الدم المنجلي من زيادة في نقص تروية الدماغ، حيث لا يصل الأكسجين إلى أنسجة المخ بشكل صحيح، مما قد يؤدي إلى السكتات الدماغية.

يعود جزء من خطر الإصابة بهذه الحالات إلى زيادة سرعة تدفق الدم في الدماغ.

وقد أظهرت نتائج 3 مرضى في تجربة سريرية للعلاج الجيني أن العلاج الجيني قد حسّن تدفق الدم في الدماغ بشكل ملحوظ.

وتُظهر هذه النتائج أن الأشخاص الذين لديهم عوامل الخطر هذه قد يستفيدون من العلاج الجيني، وينبغي النظر في إخضاعهم للتجارب السريرية المستقبلية للعلاج الجيني.

نُشرت النتائج في المجلة الأمريكية لأمراض الدم .

قال المؤلف المراسل أكشاي شارما: "لاحظنا أنه بعد العلاج الجيني، انخفضت سرعة تدفق الدم المرتفعة في الدماغ إلى مستوياتها الطبيعية، وهذا أقرب دليل فسيولوجي لدينا على فعالية العلاج الجيني لدى مرضى الأمراض العصبية الوعائية المعرضين لخطر الإصابة بسكتة دماغية أو الذين أصيبوا بها سابقًا".

تحسين تدفق الدم في الدماغ

نسبة صغيرة، وإن كانت ملحوظة، من مرضى فقر الدم المنجلي معرضون لخطر متزايد للإصابة بالسكتة الدماغية بسبب تأثير هذه الحالة على تدفق الدم في الدماغ.

الشكل الهلالي "المنجلي" لخلايا الدم الحمراء، وهو الشكل المميز لفقر الدم المنجلي، لا يمكنه المرور عبر الأوعية الدموية الصغيرة، بما في ذلك تلك الموجودة في الدماغ.

عند انسداد هذه الأوعية، لا تتلقى تلك المنطقة من الدماغ كمية كافية من الأكسجين.

لتعويض نقص الأكسجين، يزيد الجسم من سرعة تدفق الدم، مما يزيد عدد خلايا الدم الحمراء التي تمر عبر الدماغ وإجمالي كمية الأكسجين المتاحة.

يؤدي هذا إلى انخفاض الوقت الذي تستغرقه جزيئات الأكسجين لمغادرة خلايا الدم الحمراء ودخول أنسجة الدماغ، مما قد يؤدي في النهاية إلى نقص تروية الدماغ.

نقص تروية الدماغ هو عندما تُحرم منطقة من الدماغ من الأكسجين بشكل كبير، مما يخلق عامل خطر كبير للإصابة بالسكتة الدماغية، والتي يمكن أن تؤدي إلى تلف طويل الأمد.

قام الباحثون بقياس تأثير العلاج الجيني على تدفق الدم في الدماغ باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI).

صوّرت الدراسة أدمغة 3 مرضى مصابين بمرض فقر الدم المنجلي، قبل العلاج الجيني وبعده بعامين.

تحسّن تدفق الدم في دماغ كل مريض بشكل ملحوظ، حيث انخفض بنسبة تراوحت بين 22% و43%، ليصل إلى مستويات طبيعية في الغالب، والتي بدت مستقرة مع مرور الوقت.

فعالية العلاج الجيني

تُقارن نتائج الدراسة بشكل جيد مع الدراسات السابقة التي قاست تأثير العلاجات الأخرى لمرض فقر الدم المنجلي، بما في ذلك دواء هيدروكسي يوريا أو عمليات نقل الدم. يُعدّ هيدروكسي يوريا العلاج الأكثر شيوعًا لمرض فقر الدم المنجلي، وله تأثير ضئيل فقط على تدفق الدم إلى الدماغ، وبينما يكون لنقل الدم تأثير إيجابي أقوى على تدفق الدم إلى الدماغ، إلا أن هذا التأثير مؤقت، إذ يجب على المريض تلقي عمليات نقل دم جديدة باستمرار ليدوم مفعوله.

وقد وجد الباحثون أن العلاج الجيني له تأثير وقائي أقوى وأطول أمدًا على الدماغ من أيٍّ من هذين العلاجين.

كما تُحسّن عمليات زرع نخاع العظم تدفق الدم في الدماغ على المدى الطويل.

ورغم عدم مقارنة العلاج الجيني وزرع نخاع العظم مباشرةً في الدراسة، إلا أن النتائج تُشير إلى أن كلا العلاجين يُحققان عودةً مماثلةً إلى تدفق الدم الطبيعي في الدماغ، وهو أمرٌ يدوم طويلًا.

تُقدم هذه الدراسة، التي أُجريت على 3 مرضى، أدلةً أوليةً على تأثير العلاج الجيني على خطر الإصابة بالسكتة الدماغية، وتتطلب دراساتٍ متابعةً لتأكيد النتيجة.

ومع ذلك، تُضاف هذه الدراسة إلى مجموعةٍ متزايدةٍ من الأدلة التي تُؤكد ضرورة اعتبار العلاج الجيني خيارًا علاجيًا لحماية صحة الدماغ لدى مرضى فقر الدم المنجلي.

تدعم هذه الدراسة التجارب السريرية الجديدة للعلاج الجيني لمرض فقر الدم المنجلي، والتي تشمل المرضى المعرضين لخطر الإصابة بالسكتة الدماغية.