العلاج الجيني يعيد السمع للمرضى الصم| تفاصيل
أفادت دراسة جديدة شارك فيها باحثون في معهد كارولينسكا أن العلاج الجيني يُمكن أن يُحسّن السمع لدى الأطفال والبالغين الذين يعانون من صمم خلقي أو ضعف سمع شديد، وقد تحسّن السمع لدى جميع المرضى العشرة، وكان العلاج جيدًا.
أُجريت الدراسة، المعنونة "العلاج الجيني لجين AAV للصمم الجسدي المتنحي 9: تجربة على عينة واحدة"، بالتعاون مع مستشفيات وجامعات في الصين، ونُشرت في مجلة Nature Medicine.
يقول ماولي دوان، الاستشاري والمحاضر في قسم العلوم السريرية والتدخل والتكنولوجيا في معهد كارولينسكا بالسويد، وأحد مؤلفي الدراسة: "هذه خطوة كبيرة إلى الأمام في العلاج الجيني للصمم، خطوة يُمكن أن تُغير حياة الأطفال والبالغين".
شملت الدراسة 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين سنة و24 عامًا في خمسة مستشفيات في الصين، وكان جميعهم يعانون من شكل وراثي من الصمم أو ضعف سمع شديد ناتج عن طفرات في جين يُسمى OTOF.
وتُسبب هذه الطفرات نقصًا في بروتين أوتوفيرلين، الذي يلعب دورًا حاسمًا في نقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ.
التأثير خلال شهر
تضمن العلاج الجيني استخدام فيروس غدي اصطناعي مرتبط (AAV) لإيصال نسخة وظيفية من جين OTOF إلى الأذن الداخلية عن طريق حقنة واحدة عبر غشاء في قاعدة القوقعة يُسمى النافذة المستديرة.
كان تأثير العلاج الجيني سريعًا، واستعاد غالبية المرضى بعض السمع بعد شهر واحد فقط، وأظهرت متابعة لمدة ستة أشهر تحسنًا ملحوظًا في السمع لدى جميع المشاركين، حيث تحسّن متوسط حجم الصوت المُدرك من 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل.
أفضل النتائج لدى الأطفال
استجاب المرضى الأصغر سنًا، وخاصةً الذين تتراوح أعمارهم بين خمس وثماني سنوات، بشكل أفضل للعلاج، استعادت إحدى المشاركات، وهي فتاة تبلغ من العمر سبع سنوات، سمعها بالكامل تقريبًا، وتمكنت من إجراء محادثات يومية مع والدتها بعد أربعة أشهر، ومع ذلك، أثبت العلاج فعاليته لدى البالغين أيضًا.
أظهرت دراسات محدودة في الصين سابقًا نتائج إيجابية لدى الأطفال، ولكن هذه هي المرة الأولى التي تُختبر فيها هذه الطريقة على المراهقين والبالغين أيضًا.
ويضيف: "لقد تحسّن السمع بشكل كبير لدى العديد من المشاركين، مما قد يكون له تأثير عميق على جودة حياتهم. وسنتابع هؤلاء المرضى الآن لمعرفة مدى استمرارية هذا التأثير".
لا آثار جانبية خطيرة
أظهرت النتائج أيضًا أن العلاج كان آمنًا وجيد التحمل. وكان الأثر الجانبي الأكثر شيوعًا هو انخفاض عدد العدلات، وهي نوع من خلايا الدم البيضاء، ولم تُسجل أي آثار جانبية خطيرة خلال فترة المتابعة التي امتدت من ستة إلى اثني عشر شهرًا.
الدراسات على الحيوانات أظهرت حتى الآن نتائج واعدة، وهناك ثقة بأن المرضى الذين يعانون من أنواع مختلفة من الصمم الوراثي سيتمكنون يومًا ما من تلقي العلاج.
وأُجريت الدراسة بالتعاون مع عدد من المؤسسات، بما في ذلك مستشفى تشونجدا، وجامعة جنوب شرق الصين، وتم تمويلها من قبل العديد من برامج الأبحاث الصينية وشركة Otovia Therapeutics Inc.
