الفرق بين العلاج الجيني والانزيمي لمرض بومبي .. أى الطريقتين أكثر تاثيرا؟
الفرق بين العلاج الجيني والانزيمي لمرض بومبي.. مرض بومبي هو أحد الامراض الوراثية النادرة التي تصيب العضلات والجهاز العصبي، ويعود سبب هذا المرض الى خلل في جين مسؤول عن انتاج انزيم ضروري لتحليل الجليكوجين داخل خلايا الجسم.
الفرق بين العلاج الجيني والانزيمي لمرض بومبي
وحسب موقع "كليفلاند كلينك" فمع تطور الابحاث ظهرت طريقتان رئيسيتان لمواجهة مرض بومبي، هما العلاج الانزيمي والعلاج الجيني ولكل منهما خصائص مختلفة واهداف محددة.
ما هو العلاج الانزيمي لمرض بومبي؟
وحول ما هو العلاج الانزيمي لمرض بومبي؟، فالعلاج الانزيمي البديل هو الطريقة التقليدية المعتمدة حاليا لعلاج مرض بومبي وتعتمد على تزويد الجسم بانزيمات صناعية تشبه الانزيم الطبيعي الذي يعجز المريض عن انتاجه.
كيفية تنفيذ العلاج الانزيمي لمرض بومبي
ويتم اعطاء هذه الانزيمات عن طريق الوريد بشكل منتظم كل اسبوعين تقريبا، ومن اشهر الادوية المستخدمة في هذا المجال دواء الجلوكوزيداز الفا وافالجلوكوزيداز الفا، وتعمل هذه الانزيمات على تفكيك الجليكوجين المتراكم في العضلات وتقليل الضرر الناتج عن تراكمه.
ويساعد العلاج الانزيمي على تحسين وظائف القلب وتقوية العضلات وتحسين التنفس الا انه لا يعالج السبب الجذري للمرض، كما يتطلب الاستمرار مدى الحياة مما يشكل عبئا جسديا وماديا على المريض واسرته.
ما هو العلاج الجيني لمرض بومبي؟
وحول العلاج الجيني لمرض بومبي، فهو تقنية حديثة تهدف الى معالجة السبب الاساسي للمرض بدلا من السيطرة على اعراضه.
كيفية تنفيذ العلاج الجيني لمرض بومبي
ويقوم هذا النوع من العلاج على ادخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن انتاج انزيم حمض الفا جلوكوزيداز الى خلايا المريض.
ويتم نقل الجين السليم الى الجسم باستخدام ناقلات فيروسية معدلة وراثيا بحيث تكون آمنة وغير مسببة للعدوى.
وبمجرد دخول الجين الى الخلية يبدأ الجسم بانتاج الانزيم المفقود بشكل طبيعي، ما يقلل الحاجة الى الحقن المتكرر بالانزيم الصناعي.
وهذا الاسلوب يعد خطوة متقدمة نحو علاج دائم لمرض بومبي وقد اثبتت التجارب الاولية انه قادر على تحسين نشاط العضلات وتقليل تراكم الجليكوجين بشكل واضح.
